Enfermedades raras

- Dr. Rafael Vázquez Manrique. Investigador senior del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe, de València. El Dr. Vázquez emplea la enfermedad de Huntington (EH) (corrientemente conocida como el baile de San Vito) como modelo de enfermedades neurodegenerativas, para encontrar soluciones terapéuticas para esta enfermedad, y para otras más prevalentes, como Parkinson y Alzheimer. Para ello emplea organismos modelo como el gusano nematodo Caenorhabditis elegans, o modelos murinos de la EH. En ellos utiliza tecnologías clásicas, como la genética y la biología molecular y celular, pero también de última generación, como las tecnologías OMICas, CRISPR y otras. Si alguna diana resulta prometedora, y es manipulable por fármacos, promovemos ensayos clínicos. Agradecemos a la Sociedad Española de bioquímica y biología molecular su colaboración para generar esta entrevista.

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